作者： admin 发布时间：2024-02-20 10:10 浏览量：次
粘多糖储存病I型是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由-L-arduglucosidase酶的缺乏引起，可导致糖胺聚糖在身体所有器官和组织中积聚而危及生命。虽然酶替代疗法可以缓解患者的症状，但异体造血干细胞移植仍然是MPSI的标准治疗方法，它只能部分治愈，并伴有并发症。研究人员最近研究了用造血干细胞和祖细胞对MPSI患儿进行自体基因治疗的有效性。
该研究涉及8名无法找到匹配的造血干细胞捐赠者的MPSI患者。研究人员使用慢病毒作为载体，将-L-arduglucosidase体外转导至儿童的自体造血干细胞。该研究的主要终点是安全性和血液中的IDUA活性。该研究旨在持续5年。